美國東部時間6月17日，制藥巨頭禮來宣布，將以高達(dá)13億美元的價格收購基因編輯初創(chuàng)公司Verve Therapeutics，包括一筆近10億美元的預(yù)付款。受此消息影響，Verve股價當(dāng)天收盤大漲超80%。
禮來此前已經(jīng)與Verve合作開發(fā)基因編輯療法，僅需一針便可用于降低心臟病患者的高膽固醇，可以被視為預(yù)防心臟病風(fēng)險的“疫苗”，有望將心血管疾病的慢性治療轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委煛?/p>
Verve預(yù)計，這種基因編輯療法有望在未來十年內(nèi)推出。
市場分析人士認(rèn)為，禮來通過這項收購既能獲得重磅減重藥以外其他前沿技術(shù)領(lǐng)域的資產(chǎn)，同時也仍然聚焦心臟代謝疾病治療領(lǐng)域。禮來的GLP-1類藥物替爾泊肽今年預(yù)計將給公司帶來超過300億美元的總銷售額。
“10億美元是一筆不錯的交易，如果這種基因療法真的有效，至少在美國將擁有巨大的市場潛力。”一位生物醫(yī)藥投資人對第一財經(jīng)記者表示。
總部位于美國波士頓的Verve公司由印度裔科學(xué)家Sekar Kathiresan創(chuàng)立，他專注于基因相關(guān)的心臟疾病研究。Verve正在開發(fā)的Verve-102是一種潛在首創(chuàng)的靶向體內(nèi)PCSK9蛋白的基因編輯藥物，通過CRISPR基因編輯技術(shù)，精準(zhǔn)修改肝臟細(xì)胞DNA的單個堿基，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。
禮來糖尿病和代謝研發(fā)副總裁露絲·吉梅諾（Ruth Gimeno）表示：“Verve-102有可能成為首個適用于廣泛患者群體的體內(nèi)基因編輯療法，并可能將心血管疾病的治療模式從慢性護(hù)理轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委煛！?/p>
據(jù)介紹，Verve-102目前正在一項1b期臨床試驗研究中進(jìn)行評估，并且已經(jīng)獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格。
不過，也有市場人士表示，基因療法短期內(nèi)還看不到臨床應(yīng)用的前景。機構(gòu)BMO資本市場分析師埃文·塞格曼（Evan Seigerman）在一份報告中指出：“我們對心血管疾病治療領(lǐng)域額外的基因藥物是否有真正的市場需求持懷疑態(tài)度。”他認(rèn)為，目前已經(jīng)有靶向PCSK9的長效注射降脂藥，同時口服藥也在研發(fā)中，已經(jīng)能滿足很大一部分市場需求。
PCSK9單抗是繼他汀藥物之后的新一代降脂藥物。相關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，與他汀類藥物相比，PCSK9抑制劑能夠降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平超過50%，并降低心血管疾病風(fēng)險。
在PCSK9注射劑方面，目前中國市場上也已經(jīng)有多款注射劑產(chǎn)品上市。自2024年下半年以來，國家藥監(jiān)局就接連批準(zhǔn)了三款PCSK9單抗。在上個月的第十九屆東方心臟病學(xué)會議OCC 2025上，恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的全球首款超長效PCSK9單抗瑞卡西單抗（商品名：艾心安）正式上市。該產(chǎn)品注射間隔可長達(dá)8周，突破了目前國內(nèi)外已獲批的PCSK9單抗需要每2周、4周或6周的注射頻次。
從患者負(fù)擔(dān)角度來看，PCSK9單抗的月治療費用也由此前進(jìn)口原研藥主導(dǎo)時代的每支近2000元的價格降至目前的每支300元左右，患者的年治療費用不超過8000元。
近期，包括默沙東和阿斯利康在內(nèi)的制藥巨頭都已經(jīng)公布了在研降膽固醇藥物的數(shù)據(jù)，這兩家公司的PCSK9口服降脂藥可將低密度脂蛋白膽固醇水平降低50%以上。
高盛分析師在近期發(fā)布的一份報告中稱，口服療法可能會推動PCSK9類藥物的銷售額從目前的約40億美元增長至2034年的120億美元左右。
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